Krankheitsinformationen
Myasthenia gravis ist eine Autoimmunerkrankung, die Muskelschwäche und Ermüdung verursacht. Es wird geschätzt, dass mehr als 700.000 Menschen weltweit von Myasthenia gravis betroffen sind. Der Zustand wird dadurch verursacht, dass das Immunsystem Signalwege zerstört, die Nerven und Muskeln verwenden, um miteinander zu kommunizieren. Dies führt dazu, dass weniger Signale die Muskeln erreichen, was zu Muskelschwäche führt. Typische Symptome der Myasthenia gravis Krankheit sind häufig:
- Muskelschwäche, insbesondere der Muskeln, die die Augenlider und den Gesichtsausdruck kontrollieren
- Herabhängen des oberen Augenlids
- Doppeltsehen
- Kurzatmigkeit
- Schwierigkeiten beim Sprechen
- Schwierigkeiten beim Kauen und Schlucken
Die Symptome verschlimmern sich in der Regel, wenn die betroffenen Muskeln beansprucht werden und bessern sich in der Regel durch Ruhe. Im Allgemeinen schreiten die Symptome jedoch mit der Zeit voran.
Therapeutischer Hintergrund
Es gibt kein bekanntes Heilmittel für Myasthenia gravis, aber eine Behandlung kann helfen, die Symptome unter Kontrolle zu halten und die Lebensqualität von Menschen mit Myasthenia gravis zu verbessern. Manche Menschen sprechen möglicherweise nicht gut auf die Standardbehandlungen für Myasthenia gravis an oder die Wirkung der Behandlung lässt schnell nach. Daher sind neue Behandlungen erforderlich, um die Symptome derjenigen Menschen zu verbessern, die auf die Standardbehandlungen nicht gut ansprechen oder die Standardbehandlung nicht mehr ausreicht, um ihre Symptome unter Kontrolle zu halten. In dieser Studie wird das Studienteam die Wirksamkeit und Sicherheit des Studienmedikaments Inebilizumab untersuchen. Inebilizumab soll die Fähigkeit des Immunsystems reduzieren, den Signalweg zwischen Nerven und Muskeln anzugreifen, was die Kommunikation zwischen den beiden verbessern kann. Dies könnte möglicherweise zu einer Verbesserung der Symptome bei Patienten mit Myasthenia gravis führen.
Falls Sie oder einer Ihrer Angehörigen mit mittelschwerer bis schwerer Myasthenia gravis diagnostiziert wurden, sind Sie möglicherweise geeignet, an dieser Forschungsstudie teilzunehmen und dadurch zur möglichen Verbesserung der Behandlungsoptionen für Menschen mit Myasthenia gravis beizutragen.
Wer kann teilnehmen?
Kandidaten/-innen, die die folgenden Kriterien erfüllen, können für die Studie in Frage kommen:
- Sie sind 18 Jahre alt oder älter
- Bei Ihnen wurde Myasthenia gravis diagnostiziert
- Sie haben Myasthenia gravis, die mehrere Muskelgruppen im Körper betrifft
- Sie erhalten Steroide, eine nichtsteroidale immunsuppressive Behandlung oder eine Kombination aus beidem
Standort(e)
- Essen
Erstattung
Das Studienmedikament und alle für die Studie erforderlichen Tests werden vom Studienteam bereitgestellt und Sie erhalten möglicherweise eine Erstattung der Reisekosten, die Ihnen durch die Teilnahme an der Forschungsstudie entstehen, bis Ihre Teilnahme abgeschlossen ist.
Studienbeschreibung
Wenn Sie sich für die Teilnahme an der Studie qualifizieren, erhalten Sie möglicherweise ein Placebo, welches keine Wirkstoffe enthält, anstelle des Studienmedikaments. Die Verwendung eines Placebos ist eine gängige Praxis in Forschungsstudien, die die Wirkung von Studienmedikamenten untersuchen, und wird als Vergleichsmaß verwendet. Ihre Chance, ein Placebo zu erhalten, wird Ihnen vor Ihrer Teilnahme vom Studienpersonal erklärt.
Während der Studie durchlaufen Sie folgende Perioden:
Screening-Zeitraum
Als erstes beginnt ein Screening-Zeitraum. In diesem Zeitraum bestätigen sowohl klinische als auch Laboruntersuchungen Ihre Eignung für die Studie. Bei der Screening-Sitzung erhalten Sie Informationen über die Forschungsstudie und Sie müssen bis zu einem Monat, bevor Sie das Studienmedikament erhalten können, ein Studienzentrum besuchen. Beim Screening-Besuch wird Ihnen das Studienpersonal einige Fragen zu Ihrer Gesundheit stellen und einige Tests durchführen (z. B. Bluttest, Messung des Körpergewichts und der Körpergröße usw.). Außerdem muss eine Einverständniserklärung unterzeichnet werden. Sie haben jederzeit die Möglichkeit, Ihre Teilnahme an der Studie zu widerrufen, wenn Sie nicht mehr teilnehmen möchten.
Behandlungszeitraum
Wenn Sie nach dem Screening-Zeitraum für die Teilnahme an einer Studie in Frage kommen, treten Sie in einen Behandlungszeitraum ein. Die Dauer der Behandlung hängt davon ab, zu welcher Gruppe Sie gehören, basierend auf den Ergebnissen Ihrer Screening-Beurteilung und kann zwischen 26 Wochen und 52 Wochen liegen. Hier erhalten Sie entweder eine Inebilizumab-Infusion oder ein Placebo. Die Inebilizumab-Infusion wird vom lokalen Studienteam an Ihrer lokalen Studienklinik verabreicht. Um Ihren Gesundheitszustand überwachen zu können, müssen Sie während dieser Zeit auch Ihre örtliche Studienklinik aufsuchen.
Freiwillige Verlängerung der Behandlungsdauer
Wenn Sie den Behandlungszeitraum abschließen, haben Sie die Möglichkeit, sich für eine freiwillige Verlängerung der Behandlungsdauer zu entscheiden. Alle Teilnehmer/-innen, die sich für die freiwillige Verlängerung der Behandlungsdauer entscheiden, erhalten eine Inebilizumab-Behandlung und eine Nachbeobachtung von bis zu weiteren 3 Jahren. Das Studienpersonal wird Ihren Gesundheitszustand während Ihrer freiwilligen Verlängerung der Behandlungsdauer genau überwachen, um Ihre Sicherheit gewährleisten zu können.
Nachbeobachtungszeitraum
Nach Beendigung der Studienbehandlung treten Sie in eine Nachbeobachtungsperiode ein. Während dieser Zeit wird Ihr Gesundheitszustand genau überwacht, und das Studienteam nimmt seine abschließenden Bewertungen vor.
Zeitrahmen der Studie
In der folgenden Abbildung können Sie die maximale Dauer der verschiedenen Perioden der Forschungsstudie sehen.
Drücken Sie den roten Knopf „Jetzt teilnehmen“, um herauszufinden, ob Sie für die Studie geeignet sind.
