Wenn Sie oder einer Ihrer Angehörigen an Anämie aufgrund des myelodysplastischen Syndroms leiden, könnten Sie für die Teilnahme an einer Forschungsstudie infrage kommen.
Informationen zur Krankheit
Beim myelodysplastischen Syndrom (MDS) handelt es sich um eine Gruppe von Knochenmarkserkrankungen, die auftreten, wenn unreife Blutkörperchen (Stammzellen) im Knochenmark nicht richtig ausreifen. Vor allem ältere Menschen (über 65 Jahre) sind von dieser Krankheit betroffen, aber auch jüngere können sie bekommen. Die Ursache der Krankheit ist oft nicht bekannt. Anämie (Mangel an Blutkörperchen) ist ein typisches Merkmal für das myelodysplastische Syndrom, sie ist für manche Symptome der Patienten verantwortlich, etwa Infektionen, Spontanblutungen, Anfälligkeit für Prellungen, Erschöpfung, Kurzatmigkeit und blasse Haut.
Patienten mit myelodysplastischem Syndrom können je nach dem Schweregrad ihrer Krankheit in 5 Risikogruppen unterteilt werden (IPSS-R-Klassifikation).
Die Risikogruppen lauten:
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sehr geringes Risiko
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geringes Risiko
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mittleres Risiko
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hohes Risiko
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sehr hohes Risiko
Die Risikostufe beschreibt, wie hoch das Risiko ist, dass sich die Krankheit zu einer akuten myeloischen Leukämie (AML) entwickelt, die zu den häufigsten Formen von Blut- und Knochenmarkkrebs zählt.
Myelodysplastische Syndrome mit geringem Risiko werden derzeit folgendermaßen behandelt:
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Unterstützende Behandlung, um die Produktion roter Blutkörperchen zu steigern (Erythropoese-stimulierende Substanzen/ESA)
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Bluttransfusion (Transfusion roter Blutkörperchen und/oder Transfusion von Blutplättchen)
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Behandlung von Infektionen
Therapeutischer Hintergrund
Menschen, die am myelodysplastischen Syndrom leiden, zeigen klinisch häufig eine Anämie (eine Abnahme der Zahl roter Blutkörperchen und des Hämoglobins, die Erschöpfung und Müdigkeit verursachen kann) und andere unnormale Laborergebnisse (z. B. einen Mangel an weißen Blutkörperchen und/oder Blutplättchen). Oft führt das dazu, dass Bluttransfusionen benötigt werden; zudem steigt das Risiko für Infektionen und das Risiko, dass die Krankheit sich zu akuter myeloischer Leukämie (AML) entwickelt. Die Abhängigkeit von Bluttransfusionen verursacht vermutlich eine Überlastung mit Eisen und verschlechtert die Lebensqualität, sodass weitere Behandlungen erforderlich sind.
Wenn Sie interessiert und für die Teilnahme an einer Forschungsstudie geeignet sind, bekommen Sie 2 Typen von Medikamenten, nämlich Luspatercept oder epoetin alfa. Luspatercept ist das Prüfarzneimittel gegen Anämie, Epoetin Alfa ist die derzeitige Standardbehandlung. Luspatercept wurde kürzlich in einigen Ländern für die Behandlung von Erwachsenen zugelassen, die Anämie aufgrund von MDS haben, regelmäßig Bluttransfusionen benötigen und nicht gut auf einen Erythropoese-stimulierenden Wirkstoff (ESA) angesprochen haben bzw. diesen Wirkstoff nicht bekommen können. In dieser Studie ist dieser Wirkstoff jedoch ein Prüfarzneimittel. Es handelt sich um eine Open-Label-Studie, das heißt, der Studienteilnehmer, das Studienteam und Ihr Arzt werden wissen, welches Medikament Sie verabreicht bekommen. Das Studienteam informiert Sie auch über die Abläufe im Zusammenhang mit der Studie.
Beachten Sie bitte: Mit Ihrer Teilnahme an einer Forschungsstudie – unabhängig davon, welche der beiden Behandlungen Sie bekommen – leisten Sie einen Beitrag zur klinischen Forschung und zum besseren Verständnis von Behandlungen bei MDS. Sie haben jedoch das Recht, Ihre Teilnahme an der Forschungsstudie jederzeit abzubrechen, und das Studienteam betreut Sie entsprechend weiter.
Wer kann teilnehmen?
Sie können an dieser Forschungsstudie teilnehmen, wenn Sie alle folgenden Kriterien erfüllen:
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Sie sind ein Mann oder eine Frau
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Sie sind 18 Jahre oder älter
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Sie haben Anämie aufgrund von Knochenmarkinsuffizienz (myelodysplastisches Syndrom, MDS)
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Sie erhalten Transfusionen mit roten Blutkörperchen
Standorte
Deutschland: Düsseldorf, München, Mutlangen, Koblenz, Winnenden, Dresden, Würzburg, Köln, Duisburg, Hamburg, Mannheim
Österreich: Wien, Linz
Schweiz: Bern, Winterthur, Luzern
Erstattung
Der Sponsor stellt Ihnen das Studienmedikament/die Behandlung kostenlos zur Verfügung. Bis zum Ende Ihrer Teilnahme an der Forschungsstudie erhalten Sie eine Erstattung der durch die Teilnahme entstandenen Reisekosten. Wenn Sie sich für die Teilnahme entscheiden, werden weitere Einzelheiten zu den Kosten in der Einverständniserklärung aufgeführt.
Beschreibung
Die Forschungsstudie dient der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfmedikaments bei der Behandlung von Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr geringem, geringem und mittlerem Risiko. Das Hauptaugenmerk dieser Studie liegt also auf der Frage, ob Menschen, die Ihre Form der Anämie aufgrund von MDS haben, einen höheren Bedarf an regelmäßigen Bluttransfusionen haben werden. Wenn Sie interessiert und für die Teilnahme geeignet sind, gibt Ihnen das Studienteam einen ausführlichen Überblick über die Studienabläufe, bevor Sie in die Teilnahme einwilligen. Das Studienteam nimmt sich auch Zeit, alle Ihre Fragen zu prüfen und zu beantworten, damit Sie mit einem Gefühl der Sicherheit teilnehmen können.
Es folgen einige typische Beispiele für eine Teilnahme an einer Forschungsstudie über Anämie:
Untersuchungszeitraum
Nachdem Sie ausführliche mündliche und schriftliche Informationen über die Forschungsstudie erhalten, den Ablauf der Studie mit dem Studienteam besprochen und das Formular für die informierte Einwilligung unterschrieben haben, beginnt für Sie der Untersuchungszeitraum. In dieser Phase wird anhand von Sicherheits- und klinischen Tests geprüft, ob Sie für das Forschungsprojekt geeignet sind. Für die Untersuchung müssen Sie spätestens 35 Tage, bevor Sie ein Studienmedikament erhalten, einen Standort aufsuchen und sich einigen Tests unterziehen (z. B. körperliche Untersuchung, Bluttests, Urinanalyse, Knochenmarktests, Schwangerschaftstests usw.). Werden Sie nach der Untersuchung für geeignet befunden, beginnt der Behandlungszeitraum.
Behandlungszeitraum
Der Behandlungszeitraum dauert für gewöhnlich mindestens 24 Wochen. Nach 24 Wochen Behandlung bestimmt Ihr Studienarzt, ob Sie mit der Studienbehandlung fortfahren können, indem er prüft, ob sich Ihr Zustand durch die Studienbehandlung verbessert und ob Ihre MDS-Krankheit schlimmer wird. Alle 24 Wochen finden weitere Untersuchungen statt, um zu sehen, ob Sie aus der Studienbehandlung Nutzen ziehen.
Wie oft das Medikament verabreicht wird, hängt davon ab, welche der beiden Behandlungen Sie erhalten. Sie bekommen das Medikament entweder jede Woche oder alle 3 Wochen verabreicht. Das Studienteam wird Sie genauer über die Behandlung, die Sie erhalten werden, informieren.
Das Studienteam wird Ihren Gesundheitszustand während Ihrer Teilnahme an der Forschungsstudie genau überwachen. Sie können Ihre Teilnahme jederzeit ohne Angabe von Gründen abbrechen.
Dauer der Nachbeobachtung
Die Nachbeobachtung dient der Sicherheit und dauert 6 Wochen. Danach werden Sie vom Studienteam entweder für 5 Jahre ab dem Datum der ersten Dosis oder für 3 Jahre nach dem Datum der letzten Dosis des Studienmedikaments nachbetreut. In dieser Zeit werden vom Standort aus telefonische Visiten durchgeführt, und zwar alle 12 Wochen während der ersten 3 Jahre nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments und danach alle 6 Monate.
Zeitrahmen
