Informationen über die Erkrankung
Frontotemporale Demenz (FTD) ist eine progressive neurodegenerative Erkrankung in bestimmten Arealen im vorderen Teil des Gehirns, welche potenziell zu wechselnden Verhalten, Sprache und funktionellen Problemen führen kann. Normalerweise kommen diese Symptome bei Personen in den Fünfzigern oder Sechzigern und variieren von einem Patienten zum anderen. Jedoch ist ein häufiges Anzeichen von FTD Verhaltensveränderungen in Bezug auf das Urteilsvermögen und die Persönlichkeit einer Person, was es oft schwierig macht, für betroffene Personen mit anderen Personen zu interagieren. Einige Personen entwickeln Schwierigkeiten mit der Sprechweise und Sprache, was Aphasie genannt wird.
Familiäre FTD ist sehr häufig und verschiedene Mutationen werden damit in Verbindung gesetzt. Besonders Mutationen des GRN-Gens sind bekannt diese Form von Demenz zu verursachen. Die Anwesenheit dieser Mutationen wird in Verbindung gesetzt mit einem vermehrten Zelltod im vorderen und seitlichen Teil des Gehirns, welche die typischen Symptome von FTD verursachen. In der Familiengenese sind 40% von allen FTD Fällen zu sehen. Wenn eine Person mit FTD diagnostiziert wurde und diese Genmutation hat, haben Angehörige ein höheres Risiko FTD zu entwickeln. Da es aktuell keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, welche den Fortschritt in Patienten mit FTD mit der Genmutation verlangsamen, werden neue Optionen untersucht.
Therapeutischer Hintergrund
Eine neue potenzielle Behandlung wird momentan evaluiert, um den Fortschritt von FTD bei Patienten mit der GRN-Genmutation einzudämmen. Das Ziel der Studie ist, die Risiken und Vorteile der neuen potenziellen Behandlungsmöglichkeit einzuschätzen, um den Fortschritt von FTD in Patienten mit der Genmutation zu verlangsamen. Falls Sie oder Ihre Geliebten unter FTD mit der GRN-Genmutation leiden, könnten Sie sich für die Studie qualifizieren. Im Fall der Qualifizierung zur Teilnahme an der Studie könnten Sie ein Placebo anstelle des Studienmedikamentes erhalten. Ein Placebo ist ein Medikament, welches keine aktiven Inhaltsstoffe hat und wird in dieser Studie zur Verfügung gestellt. Die Benutzung von Placebos ist ein Standardverfahren bei Forschungsstudien, um die Wirkung des Studienmedikaments zu vergleichen. Ihre Chance ein Placebo zu bekommen, wird Ihnen von den Studienmitarbeitern vor Ihrer Teilnahme erklärt.
Wer kann mitmachen?
- Männer und Frauen im Alter von 25-85 Jahren
- Wenn Sie mit frontotemporaler Demenz diagnostiziert worden sind
- Wenn Sie Träger der GRN-Genmutation sind oder einen Verwandten mit FTD haben
Darüber hinaus sind weitere Kriterien erforderlich, bevor Sie sich für die Teilnahme an der Studie vorqualifizieren können. Um es herauszufinden klicken Sie auf den Link unten und beantworten Sie den digitalen Fragebogen.
Orte
Deutschland
- Ulm
- Halle
Schweiz
- Basel
Belgien
- Leuven
Wiedererstattung
Es werden keine Kosten auf Sie zukommen, falls Sie sich entscheiden an der Studie teilzunehmen. Das Studienmedikament und alle Tests die notwendig sind werden vom Studienteam zur Verfügung gestellt. Sie können darüber hinaus Ihre Fahrtkosten zurückerstattet bekommen, welche eventuell aufkommen, wenn Sie an der Studie teilnehmen.
Beschreibung der Studie
Die Studie soll die Risiken und Vorteile des Studienmedikamentes bei Patienten mit FTD und der GRN-Genmutation erfassen. Vor der Studienteilnahme wird Ihnen weiteres Informationsmaterial über den Ablauf vom Studienteam zur Verfügung gestellt. Es werden Ihnen Möglichkeiten und Zeit gegeben, um Fragen zu stellen, bevor die Studie beginnt. Die Dauer der Studienteilnahme ist 96 Wochen, welche in vier Zeitabschnitten unterteilt ist und unten beschrieben wird.
Die Screening-Phase
Während des Screening-Besuchs des Studienorts wird Ihnen die Studie erklärt und Ihre Fragen beantwortet. Wenn Sie sich entscheiden teilzunehmen, werden Sie gebeten eine Einverständniserklärung zu unterschreiben. Anschließend werden klinische- und Laboruntersuchungen durchgeführt, welche ergeben, ob Sie für die Studie geeignet sind. Dies beinhaltet Blut- und MRT- Untersuchungen, sowie eine Sammlung von Vitalparametern, wie Blutdruck, Temperatur etc.
Auswaschphase
Um an der Studie teilzunehmen, muss die Einnahme von Medikamenten beendet werden, die zur Behandlung von frontotemporaler Demenz oder andere Erkrankungen eingesetzt wurden, bevor sie das Studienmedikament nehmen können. Dieser Zeitraum wird als Auswaschphase bezeichnet. Diese Phase kann je nach Medikament, welches Sie momentan einnehmen, variieren. Das Studienteam wird Ihnen detaillierte Informationen über die Dauer der möglichen Auswaschphase geben.
Behandlungsphase
Falls Sie für die Studie geeignet sind werden Sie via Zufallsprinzip entweder dem Studienmedikament oder einem Placebo für 96 Wochen zugeordnet. Die Behandlung der Studie wird intravenös in der Klinik verabreicht. 96 Wochen nach dem Erhalt des Studienmedikamentes, können die Patienten wählen, ob sie für weitere 96 Wochen die Behandlung mit dem Medikament fortsetzen. Die Maximale Exposition des Studienmedikamentes beträgt 192 Wochen. Innerhalb dieser Phase werden Sie vom Studienteam kontaktiert und haben regelmäßige Termine in der Klinik, um Ihre Gesundheit zu beobachten.
Nachbeobachtungszeitraum
Nach Beendung der Behandlung von der Studie befinden Sie sich in einem 10- wöchigen Nachbeobachtungszeitraum. In diesem Zeitraum werden Sie den Ort der Studie 10 Wochen, nachdem Sie die letzte Behandlung empfangen haben, besuchen. Ihre Gesundheit wird während Ihrer Teilnahme an der Studie eng vom Studienteam überwacht. Sie können zu jedem Zeitpunkt die Teilnahme an der Studie beenden.
Zeitraum
In der Abbildung unten ist die maximale Dauer der verschiedenen Studienphasen abgebildet.
